Le potentiel thérapeutique de la technologie ARN est vaste et prometteur. En plus des vaccins contre le Covid-19, cette révolution cible de nombreuses maladies chroniques, infectieuses et divers cancers. Cependant, elle s’accompagne de défis techniques et industriels majeurs. Quels obstacles doivent encore être surmontés ? Quels sont les moyens de la France pour y parvenir et dans quels délais ?
L’ARN messager (ARNm) a fait son apparition aux yeux du grand public lors de la crise du Covid-19. Pourtant, cela faisait déjà des décennies qu’une petite communauté de chercheurs travaillait sur cet intermédiaire entre l’ADN et la synthèse de protéines, découvert en 1961 par trois scientifiques français, François Jacob, François Gros et Jacques Monod. C’est d’ailleurs grâce à ces longues années de recherches qu’un vaccin à ARNm a pu être mis au point si rapidement contre le Covid. Depuis la pandémie, qui a révélé le potentiel thérapeutique des ARNm, ces molécules sont le terrain d’une véritable transformation médicale. « La technologie à ARNm est une révolution dans la médecine préventive ou thérapeutique : elle offre une extraordinaire flexibilité aussi bien pour lutter contre les maladies infectieuses, voire une pandémie mondiale comme vu lors de la crise Covid-19, que pour être, dans un futur proche, un nouveau type de traitement individualisé ou personnalisé contre les cancers ou les maladies rares », explique Arnaud Chéret, directeur médical de Moderna France. Le principe des traitements à ARNm est le suivant : les molécules ARNm fournissent « une sorte de mode d’emploi à partir duquel notre organisme va fabriquer une protéine spécifique qui pourra soit activer le système immunitaire pour se prémunir contre une maladie, soit traiter certaines maladies en remplaçant une protéine manquante ou défectueuse », précise le spécialiste.
Dans ce laboratoire américain, dont les chercheurs travaillent depuis treize ans sur l’ARNm, quarante-trois programmes sont en développement dans cinq aires thérapeutiques : maladies infectieuses, immuno-oncologie, maladies rares, maladies cardiovasculaires et maladies auto-immunes. Moderna prévoit ainsi quinze lancements (nouveaux vaccins ou traitements) dans les cinq prochaines années. En oncologie, « l’ARNm va devenir le cinquième pilier de la lutte contre le cancer après la chimiothérapie, la chirurgie, les rayons et la thérapie ciblée. L’avantage est que l’on pourra viser plusieurs protéines anormales de la tumeur et avoir ainsi beaucoup plus de chances de l’éradiquer complètement », assure de son côté Pascal Viguié, cofondateur et président de ByoRNA, une biotech qui vise à révolutionner la production d’ARNm.
